La FDA vuole ritirare l’approvazione di un farmaco. Non è così facile.

La FDA vuole ritirare l'approvazione di un farmaco. Non è così facile. — Rassegna informativa e sintesi tecnica curata da PCNext sulla base del report documentato da Ars Technica.

Sintesi della Notizia & Quadro dell’Evento

effetti a catena La FDA vuole ritirare l'approvazione di un farmaco. Non è così facile. Il regolatore afferma che Tavneos è stato approvato sulla base di dati di studio manipolati. I pazienti dovrebbero ancora averne accesso?

I partecipanti allo studio, condotto dalla società californiana di biotecnologia ChemoCentryx, sembravano avere tassi leggermente più alti di remissione dei sintomi dopo un anno. Ma secondo la FDA, è stato difficile interpretare i risultati perché il disegno dello studio non era stato ottimale. Alcuni membri del comitato consultivo hanno espresso un parere simile. L'effetto del farmaco, ha detto uno, "semplicemente non è stato ben verificato da questo studio".

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Allo stesso tempo, molti pazienti e alcuni medici hanno visto nei dati un farmaco potenzialmente utile, che potrebbe ridurre la dipendenza dei pazienti dagli steroidi, che sono altamente efficaci ma spesso causano gravi effetti collaterali.

Alla fine il comitato consultivo ha votato in modo ristretto per raccomandare l'approvazione e la FDA ha seguito quel consiglio, dando il via libera al farmaco il 7 ottobre 2021. Il farmaco, commercializzato come Tavneos, ha iniziato a farsi strada nelle cliniche. Un anno dopo l'approvazione, ChemoCentryx è stata acquisita da Amgen, una delle più grandi aziende farmaceutiche del mondo. Il costo, anche oggi, non è minore: 220.000 dollari all'anno, secondo Drugs.com. Nell'anno fiscale 2025, le vendite di Tavneo hanno raggiunto quasi mezzo miliardo di dollari.

Questa manna finanziaria si è verificata nonostante una lunga causa da parte degli investitori, che ha incidentalmente scoperto ciò che oggi la FDA ritiene sia la prova che i dipendenti di ChemoCentryx hanno manipolato i dati nello studio cruciale presentato all'agenzia. Nell'aprile di quest'anno, la FDA ha pubblicato una lettera in cui proponeva il ritiro del Tavneos dal mercato statunitense, citando segnalazioni di danni epatici gravi, talvolta fatali, e sostenendo che al farmaco ora mancano "prove sostanziali" della sua efficacia.